Por Javier Llamoza
Las enfermedades raras son condiciones de salud que afecta a un número reducido de personas. En Perú su prevalencia es estimada en menos de 1 por cada 10,000 habitantes, son difíciles de diagnosticar y la mayoría son de origen desconocido con opciones terapéuticas limitadas o inexistentes.
La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que existen más de 7000 enfermedades raras y huérfanas y afecta al 7% de la población mundial. En Perú las enfermedades raras y huérfanas han sido declaradas de interés nacional y preferente atención y tratamiento, y se han listado 546 de ellas.
Si bien el diagnóstico es complejo, el tratamiento, en la mayoría de los casos tiene precios exorbitantes pues, por lo general, existe un solo fabricante en el mercado que monopoliza la producción y comercialización, amparado en patentes. Por ejemplo, el tratamiento anual de la hemoglobinuria paroxística nocturna con el medicamento Soliris® puede llegar a costar $409,500; el tratamiento del Síndrome de Hunter con Elaprase®, $375,00; o el tratamiento de fibrosis quística con Tricafta® en EEUU, $327,000.
En los últimos años, sobre todo los países del sur global, han venido adaptando sus políticas para lograr que las tecnologías para estas enfermedades estén disponibles, adecuando los requisitos para obtener las autorizaciones sanitarias o adoptando criterios de evaluación de dichas tecnologías (ETS). En el caso de adquisiciones, se ha optado por la negociación de precios o compras por riesgo compartido, entre otras estrategias. Sin embargo, siguen siendo insuficientes para garantizar que las tecnologías estén disponibles oportunamente. La obligación garantista del Estado se ve limitada por los altos precios y los presupuestos limitados, excluyendo a muchas personas del necesario tratamiento.
Este problema, que es global, se verá en la OMS, entre el 3 y 11 de febrero del 2025 en la 156° reunión del Consejo Directivo de la OMS, alrededor de una propuesta de resolución que debe abordar la equidad e inclusión como enfoques claves para afrontar las enfermedades raras y huérfanas. Es un momento clave para saldar deudas con muchas personas afectadas por dichas enfermedades. Es una cuestión de justicia.
Sin embargo, expertos y organizaciones de la sociedad civil, como la Red del Tercer Mundo, advierten que la propuesta de resolución no aborda las principales barreras como son los altos precios y las prácticas monopólicas por patentes. Plantea acciones concretas como el mapeo de la disponibilidad de tratamientos, el apoyo a la aplicación de las flexibilidades del ADPIC (Acuerdo de los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual Relacionados al Comercio) y la transparencia de precios, por lo que promueve el envío al Consejo Ejecutivo de una carta que haga llegar estas preocupaciones.
Esta acción debe tener el apoyo de pacientes y organizaciones en nuestros países. Los países de la Comunidad Andina y del sur global deben solicitar que la resolución exprese claramente que las tecnologías para el tratamiento de las enfermedades raras y huérfanas son bienes de interés público. Esto habilitaría el camino para el uso de las flexibilidades del ADPIC como la licencia obligatoria; permitiría por ejemplo, el acceso al medicamento genérico de Tricafta® de Argentina a un precio aproximado de $44,000 el tratamiento anual y no los más de $211,000 pagados recientemente por el MINSA, costo que mejoraría con la articulación de la demanda de varios países, recurriendo a las compras conjuntas se podría llegar a costos de hasta $5,676 anual por tratamiento.