Por Tiana Quevedo
Lima, 06 enero, 2024. Las enfermedades raras o huérfanas (ERH) son aquellas que afectan a un número pequeño de personas en comparación con la población general y que, por su rareza, son difíciles de diagnosticar. Las personas que viven con estas enfermedades se encuentran entre los grupos más vulnerables en la sociedad. En el Perú, más de 2 millones de personas tienen ERH, pero sólo se ha identificado alrededor de 1,000 de las 7,000 ERH reconocidas por la Organización Mundial de la Salud (OMS). La mayoría de ellas (más del 70%) son de causa genética, lo que convierte en crítico un diagnóstico temprano. Deben ser detectadas a tiempo para que las personas afectadas reciban un tratamiento de calidad y oportuno, cuya ausencia puede tener consecuencias nefastas incluyendo discapacidad física, discapacidad mental hasta muerte prematura.
En el programa «Encendidos» de RPP del 15 de enero pasado, el Colectivo Fiqui Perú y el Dr. Elmer Huerta abordaron la desatención de la fibrosis quística (FQ), una enfermedad rara que afecta diversas partes del cuerpo, genera mucosidad espesa que obstruye los pulmones, causando problemas respiratorios, infecciones recurrentes y, en casos graves, la muerte. Patricia Pajuelo, secretaria general del Colectivo, informó que en Perú hay 103 pacientes con diagnóstico definitivo de FQ. Del total, el 80% son niños y se concentran principalmente en Lima. Además, destacó la posibilidad de casos no identificados fuera de la capital y comentó que en su lucha había conocido de la muerte de pacientes pediátricos que esperaban tratamiento.
Este tratamiento, que consiste en la combinación de tres medicamentos, tiene como una de sus marcas a Trikafta. Se comercializa desde hace varios años y cuenta con el respaldo de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ya que ha demostrado mejorar significativamente la función pulmonar y calidad de vida de los pacientes. Sin embargo, en el programa del Dr. Huerta se puso en claro que el problema para acceder a este tratamiento en el Perú es el precio debido a las patentes. El tratamiento con el medicamento producido por la empresa Vertex Pharmaceuticals, cuesta US$ 300,000 al año por paciente.
Estos altos precios colisionan con los limitados presupuestos de los sistemas de salud. Solo los países de ingresos altos han llegado a acuerdos de reembolso con Vertex, lo que significa que los pacientes pueden adquirir sus medicamentos en un establecimiento de salud y luego el seguro privado les reembolsa el precio acordado. Los pacientes de países de ingresos medianos o bajos no tienen acceso a estos tratamientos. La exclusividad de Vertex en esta área terapéutica se debe al monopolio resultante de las patentes, que impide a otros fabricar o vender el producto protegido por patentes por un periodo determinado.
El Dr. Huerta informó que la farmacéutica Gador de Argentina ha logrado producir este mismo medicamento, en su versión genérica con el nombre Trixacar, y ha bajado el precio a la mitad. Sin embargo, una investigación reciente demostró que el costo estimado final de producción del tratamiento combinado anual por paciente es de US$5,676, muy lejos del costo del tratamiento con el medicamento de Vertex.
Argentina, a través de Gador y otros laboratorios, es capaz de producir algunos medicamentos genéricos debido a que Vertex fracasó en su intento por obtener sus patentes al no cumplir con los criterios de patentabilidad, cuyas exigencias en este país son muy estrictas. Además, cabe resaltar que Argentina aprobó la ley integral de fibrosis quística, y el desarrollo de esta normativa significó la incorporación al Programa Médico Obligatorio de todos los tratamientos relevantes para esta enfermedad.
En el Reino Unido, Just Treatment, una organización de pacientes que se enfrenta a las grandes compañías farmacéuticas que fijan precios exorbitantes a sus medicamentos, envió una carta a Vertex en abril de 2023 exigiendo acceso a Trikafta. En esta destacó las asombrosas ganancias de Vertex de 9 mil millones de dólares en 2022 provenientes de los ingresos por productos para la FQ y un total de 38,5 mil millones de dólares en los 11 años transcurridos desde que se aprobó el primer medicamento para esta enfermedad, así como la compensación personal del presidente de Vertex, el Dr. Kewalramani, de 15,9 millones de dólares en 2022. También resaltó la importancia de que Vertex renuncie a sus reclamaciones de patentes, reduzca significativamente los precios de los medicamentos y se comprometa con los gobiernos para facilitar el acceso o permitir alternativas genéricas.
El Colectivo Fiqui es parte del Colectivo de la sociedad civil Los Pacientes Importan, integrado por más de 25 organizaciones de personas que velan por los derechos humanos de los pacientes afectados con enfermedades raras, huérfanas, crónicas, autoinmunes y con cáncer. Este Colectivo viene realizando acciones de incidencia para que se reglamente la Ley N° 31738, Ley que modifica la Ley N° 29698, que declara de interés nacional y preferente atención el tratamiento de personas con ERH. La Ley N° 31738 (i) promueve el acceso a medicamentos innovadores para pacientes con enfermedades raras y huérfanas aprobados en países de alta vigilancia sanitaria. Incluye mecanismos diferenciados para adquisición o contratación de medicamentos, beneficiando tanto a los pacientes como al Estado, reduciendo el gasto de bolsillo. Sin embargo, aunque su reglamentación estaba prevista para diciembre del 2023, a la fecha aún no se ha realizado.
Para prevenir un escenario catastrófico para los pacientes con FQ y sus familias, es necesario que el Estado Peruano utilice la facultad que le otorga el Acuerdo sobre los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual relacionado al Comercio (ADPIC) de hacer uso de las flexibilidades para acceder a tratamientos, como la licencia obligatoria o uso gubernamental de la materia protegida por patente. El uso gubernamental de una patente permite al Estado autorizar la fabricación o importación de versiones genéricas y/o alternativos a Trikafta, sin necesidad de comunicar al titular de la patente. La decisión soberana de utilizar la flexibilidad de Uso Gubernamental de la patente eliminará el efecto negativo del monopolio sobre el acceso y reducirá las inequidades en la atención de los pacientes.
Referencias:
- Acción Internacional para la Salud. Precios excesivos deja en el desamparo a pacientes con fibrosis quística. [Internet]. 2023 [Consultado 30 Ene 2023]. Disponible en: https://aisperu.org.pe/wp-content/uploads/2023/03/Fibrosis-quistica.pdf
- Gallegos A. Colectivo Fiqui Perú solicita la compra de medicinas para pacientes con fibrosis quística [Internet]. RPP; 2024 [Consultado 31 Ene 2023]. Disponible en: https://rpp.pe/peru/actualidad/colectivo-fiqui-peru-solicita-la-compra-de-medicinas-para-pacientes-con-fibrosis-quistica-noticia-1527533?ref=rpp
- Just Treatment [Internet]. Letter to Vertex. 2023 [Consultado 30 Ene 2023]. Disponible en: https://justtreatment.org/news/2023/4/18/cf-patients-write-to-vertex
- Wainstock D, Katz A. Advancing rare disease policy in Latin America: a call to action. The Lancet Regional Health – Americas [Internet]. 2023 Feb 1 [cited 2024 Feb 2];18:100434–4. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9950655/.
- Guo J, Wang J, Zhang J, Fortunak J, Hill A. Current prices versus minimum costs of production for CFTR modulators. Journal of Cystic Fibrosis [Internet]. 2022 Sep 1 [cited 2024 Feb 6];21(5):866–72. Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35440408/
